Phase-I-Studien sind eher klein angelegt (weniger als 100 Probanden) und beziehen gesunde Probanden ein. Sie werden in der Regel zur Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und zur Bestimmung der optimalen Dosierung eingesetzt.

Phase-II-Studien sind größer (ca. 100 bis 1.000 Probanden) und betreffen bereits Patienten. Sie werden für gewöhnlich verwendet, um die Sicherheit und Wirksamkeit bei den Personen zu beurteilen, die das Medikament tatsächlich verwenden würden.

Phase-III-Studien werden typischerweise mit einer sehr großen Anzahl von Patienten (ca. 500 bis 3.000 Probanden) in mehreren Studienzentren, oft in mehreren Ländern, durchgeführt. Diese Studien sollen den Einsatz in der realen Welt simulieren und vor allem die Wirksamkeit sowie die Überwachung von Nebenwirkungen untersuchen.

Wenn eine angemessene Menge an Daten zum Nachweis des Nutzens (Evidenz) gesammelt und ausgewertet wurde, werden alle klinischen Daten den zuständigen Behörden vorgelegt. Diese überprüfen und entscheiden, ob ein Medikament zugelassen werden soll, damit es von den Ärzten für die Behandlung einer bestimmten Erkrankung verschrieben werden kann.

Phase-IV-Studien werden auch als Post-Marketing-Studien bezeichnet. Sie werden nach der Markteinführung eines Medikaments durchgeführt und sollen vor allem den Nutzen und das Risiko bei der Anwendung des Produkts im Alltag überwachen.